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遺伝子治療って何?

2019.09.21 | Category: 遺伝子

感染症と違って、原因が遺伝子の異常にある疾病の場合には治療薬や免疫力に期待できないので、遺伝子治療が求められます。これまで行われて来た遺伝子治療の多くは正常な遺伝子を入れるもので、肝癌や皮膚癌等に応用され、最初にADA欠損症で成功しています。一般的な方法としては患者さんの体から取り出した細胞に、遺伝子組み替えで必要な遺伝子を持たせたウイルスを感染させて患者さんの体に戻すと言うものです。この遺伝子治療は根本的な治療として期待されていますが、実際はまだまだ多くの課題をかかえています。例えば目的の遺伝子を運ばせるウイルスが目的通りの運搬をするとは限ら無いという正常な遺伝子を持った運搬ウイルスを作れたとしても、体に戻された時にその遺伝子が核の中のDNAの正しい部分に挿入されると限りません。挿入されたウイルスが細胞の酵素によって攻撃されて壊れる事もあり、その為ため正しい遺伝子が有効に働かない事が多いのです。しかも従来の治療法も併用しているので、はっきりと遺伝子による治癒なのかは断定できないのが現状です。一方で遺伝子が働か無いのでは無く、悪い遺伝子が働いて疾病をもたらす場合には、良い遺伝子を入れるだけでは有害遺伝子の発現を消す事は出来ません。体細胞では悪い遺伝子だけを取り除く事はできないのです。IPS細胞を使っての再生医療はこれから進んで行くと思われますが癌治療ではウイルスを使って体内に組み込みインターフェロンを放出させ癌を縮小させる等の効果が出ていますがIPSの癌化問題がまだ解決できた訳では無く、その先の本来理想とする体の異常細胞を形成しているDNAが全て正常細胞に置換して健康体になる目標はまだ先にあり、これからの研究が期待されます。


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