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遺伝病でも自然治癒?

2020.03.30 | Category: 免疫

アデノシン・デアミナーゼ(ADA)という酵素はアデノシンを分解しますが、この酵素が遺伝子の欠損によって不足すると、重度の免疫不全症を引き起こします。発症後は早ければ2~3年以内に死亡しますが、治療法としては、ADAの注射を打ち続けるしかありませんでした。95年に北海道大学病院で日本最初の遺伝子治療が行われたのも、このADA欠損症の4才男児に対してでした。患者の血液からリンパ球を取り出し、ADA遺伝子を持った組み換えレトロウイルスを感染させて、組み換えリンパ球を作り、患者の体内へ再移植するのです。患者の体内でこのリンパ球がADAを作るようになり、治療開始時はリンパ球がmm³当り500個だったのが、96年4月には5700個の正常範囲にまで達しました。しかし幼児期にADA欠損症であっても、成長と共に症状が無くなる場合があります。米ニューヨーク医科大学のR.ヒルシュホルン博士らは、ADA欠損症だったにも係わらず12才までに回復した患者の遺伝子を調べた所、殆どのリンパ球の母方由来の遺伝子が正常に戻っている事が確認されました。これは、ADA酵素の欠損によって蓄積された有害物質がADAの合成に作用し、正常な遺伝子が回復したのだろうという事です。


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